На Конференции присутствовали 360 участника - ведущие гематологи, ортопеды, специалисты в области лабораторной диагностики наследственных коагулопатий, руководители региональных организаций Всероссийского общества гемофилии из 68 регионов РФ.
Заслушав и обсудив сообщения о современных методах комплексного лечения больных наследственными коагулопатиями, делегаты Съезда и участники Конференции отметили, что основным методом лечения больных гемофилией и профилактики инвалидизации является использование вирусобезопасных концентратов факторов свертывания крови. Лечение должно начинаться с самого раннего возраста, когда еще можно предотвратить необратимые поражения суставов и, как следствие, инвалидизацию пациентов.
Основной моделью лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии является профилактическое лечение, когда пациент в домашних условиях получает внутривенно факторы свертывания крови независимо от наличия у него в данный момент кровоизлияний. Постоянное поддержание в крови достаточной для гемостаза активности дефицитного фактора позволяет перевести заболевание в более легкую форму и не допустить развития гемофилической артропатии.
Опыт зарубежных стран и некоторых регионов России, в которых уже в течение ряда лет проводится профилактическое лечение, показывает, что такое лечение приводит к повышению качества и продолжительности жизни пациентов, делает возможной их полную социальную интеграцию.
Обеспечение пациентов с наследственными коагулопатиями концентратами факторов свертывания крови в рамках федерального целевого финансирования высокозатратных нозологий является правильным решением, так как только на федеральном уровне можно решить проблему лечения редких, но крайне дорогостоящих заболеваний. Единая централизованная система закупки, доставки и выдачи лекарственных средств позволяет более эффективно контролировать весь процесс лечения.
Мировой опыт показывает, что только комплексный подход к лечению больных гемофилией может повысить его эффективность.
Участники Съезда и Конференции приветствуют расширение Перечня лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей (Распоряжение Правительства РФ от 30.12.2014 № 2782-р "Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2015 год, а также перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи", приложение № 3).
Включение в вышеуказанный Перечень лекарственных препаратов - "фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда", "антиингибиторный коагулянтный комплекс" и "мороктоког альфа" значительно расширили возможности лекарственной терапии пациентов с наследственными коагулопаптиями.
Появление новых специализированных препаратов для лечения пациентов с гемофилией, болезнью Виллебранда и пациентов, страдающих ингибиторной формой гемофилии позволят более эффективно проводить необходимое лечение с учетом индивидуальных особенностей клинического проявления заболеваний.
В тоже время становится все более актуальным вопрос усиления контроля за эффективностью и безопасностью лекарственных препаратов, применяемых при гемостатической терапии.
Так, например, в системе Фармаконадзора, реализуемой Федеральной службой по надзору в сфере здравоохранения, не зафиксировано ни одного случая возникновения ингибиторной формы гемофилии, хотя в регистре ФГБУ Гематологический научный центр Минздрава РФ имеются данные на 200 таких пациентов.
В связи с вышеизложенным участники VI Съезда Всероссийского общества гемофилии и VII Всероссийской научно-практической конференции по гемофилии обращают внимание Правительства РФ, Министерства здравоохранения РФ и органов здравоохранения субъектов РФ на необходимость осуществления следующих мер:
1. Сохранить систему централизованного обеспечения пациентов с наследственными коагулопатиями концентратами факторов свертывания крови, доказавшую свою эффективность и рациональность при использовании бюджетных средств.
2. В целях повышения продолжительности и качества жизни больных гемофилией, предотвращения их инвалидизации считать приоритетным повсеместное внедрение профилактического лечения с учетом индивидуальной потребности пациентов в концентратах факторов свертывания крови.
3. Органам здравоохранения субъектов РФ обеспечить региональные лечебно-профилактические учреждения концентратами факторов свертывания крови для оказания экстренной помощи больным наследственными коагулопатиями. Министерству здравоохранения РФ, Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения усилить контроль за реализацией данного пункта.
4. В целях раннего выявления наследственных коагулопатий, улучшения контроля качества проводимой гемостатической терапии и снижения риска проведения хирургических вмешательств рекомендовать региональным органам здравоохранения оснастить региональные коагулогические лаборатории необходимым набором диагностических средств, оборудования, выделить штатные единицы врачей-лаборантов в соответствии с рекомендациями специалистов Федеральных центров по лечению гемофилии, а также обеспечить их последипломную подготовку по гемостазиологии.
5. Министерству здравоохранения РФ разработать соответствующую нормативную базу и предусмотреть необходимое финансирование для разработки и внедрения общенационального клинического регистра больных наследственными коагулопатиями.
6. Министерству здравоохранения РФ и Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения дать соответствующие разъяснения о необходимости фиксации в системе фармаконадзора всех нежелательных реакций при проведении заместительной терапии факторами свертывания крови, включая, появление ингибиторной формы гемофилии и случаи отсутствия ответа на проводимую гемостатическую терапию.
7. Высокотехнологичное ортопедическое лечение, включая эндопротезирование, осуществлять в Федеральных центрах по лечению наследственных коагулопатий в рамках оказания высокотехнологичной медицинской помощи, обеспечив их достаточным количеством гемостатических средств, эндопротезов и других технических средств для проведения ортопедического лечения и реабилитации больных с наследственными коагулопатиями. Рекомендуется взять за основу положительный опыт организации высокотехнологического лечения больных гемофилией в ФГБУ "Гематологический научный центр Министерства здравоохранения РФ".
8. Федеральным и региональным органам здравоохранения предусмотреть внедрение комплексного лечения больных наследственными коагулопатиями, включая сопутствующие заболевания. Особое внимание следует уделить повышению качества стоматологической помощи, лечению посттрансфузионных гепатитов с использованием современных противовирусных лекарственных средств с учетом массового инфицирования пациентов через компоненты крови, ранее применяемые для гемостатической терапии.
9. Для повышения эффективности комплексного лечения пациентов с наследственными коагулопатиями в субъектах Российской Федерации определить конкретных врачей-гематологов для осуществления ими диспансеризации, наблюдения и координации лечения пациентов с наследственными коагулопатиями.
10. Считать целесообразным разработку методических указаний по осуществлению комплексной реабилитации больных наследственными коагулопатиями, включая психологическую помощь, физиотерапевтическое и санаторно-курортное лечение в соответствующих профильных специализированных учреждениях.
11. Министерству здравоохранения РФ утвердить новые стандарты лечения пациентов с наследственными коагулопатиями, разработанные профессиональным сообществом и профильными Федеральными лечебными центрами. Данные стандарты должны включать весь спектр диагностических, лечебных и реабилитационных процедур необходимых для оказания качественной и эффективной медицинской помощи пациентам с наследственными коагулопатиями.
12. Министерству здравоохранения Российской Федерации совместно с Федеральными центрами по лечению коагулопатий и Всероссийским обществом гемофилии выработать Стратегию лекарственного обеспечения больных с наследственными коагулопатиями, определяющую возможные пропорции между разными группами препаратов, правила перехода на терапию лекарственными препаратами с другим МНН, целесообразность расширения Перечня лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей путем включения новых МНН лекарственных препаратов.
13. Федеральным центрам по лечению наследственных коагулопатий подготовить необходимые дополнения в Приказ Минтруда России от 29.09.2014 № 664н "О классификациях и критериях, используемых при осуществлении медико-социальной экспертизы граждан федеральными государственными учреждениями медико-социальной экспертизы" с целью уточнения критериев необходимых для проведения медико-социальной экспертизы пациентам с наследственными коагулопатиями.
14. Министерству здравоохранения РФ разработать соответствующую нормативную базу и предусмотреть необходимое финансирование для осуществления необходимых мер по совершенствованию и расширению программ генетического консультирования, пренатальной, а также преимплантационной диагностики наследственных коагулопатий.
15. Федеральным и региональным центрам по лечению наследственных коагулопатий и Всероссийскому обществу гемофилии организовать регулярное проведение информационных семинаров для профессионального сообщества и семинаров "Школа гемофилии" для пациентов и членов их семей. Такие семинары должны быть организованы и проведены как на национальном уровне, так и на уровне федеральных округов и регионов. Считается целесообразным наряду с очной формой проведения семинаров активно использовать возможности современных информационных технологий для проведения мероприятий с дистанционной формой взаимодействия - "телемедицина" и "вебинары".